三庚酸酯或可治疗1型依赖型缺陷综合征

大脑代谢物紊乱的机制与病症复杂，由于许多问题依然并未确定，所以化疗较为困难。正时常情况下，是大脑能量代谢物的主要原料。1改进型转运体缺陷肉瘤（G1D）由于SLC2A1基因的突变，最终导致大诱发积聚下降。

G1D时常乏善可陈为高烧高烧与大脑细胞棘波。值得一提的是的是，在G1D小鼠模改进型里，G1D一系列重要神经功能缺陷，时常脱离于血大脑屏障相关的GLUT1转运体精神上，而增加大脑脊液内电导率可以减轻病症。作者指出这些发现可能与人类G1D疾病相关，因此可以试图发展增进大脑流入或包括有效替代催化的化疗法则。

目前常用G1D的高烧饮食疗法，仅能减轻2/3患者的运动精神上或高烧高烧，而且并非普遍不耐。有研究工作说明了，与生酮饮食化疗作法相反的，如三庚酸亚胺等营养物质可能会通过回补反应，补充TCA（三羧酸循环）的尾端产物，从而起依赖性。

因此来自德克萨斯大学西南医学里心的研究工作者们，全面开展非商业性、对外开放标签系列的临床研究工作，对三庚酸亚胺化疗法则进行评估。研究工作结果在线刊发于8月11日的JAMA Neuro杂志上。

研究工作共确立14名并未不感兴趣生酮饮食化疗的1改进型转运体缺陷肉瘤的儿童与。制裁手段为，在实验者日时常饮食里补充食品级三庚酸亚胺。

由于大部份高烧高烧不值得一提的是，患者或家属的感觉不足以常用评估。因此，研究工作者可用定量大脑细胞、神经心理学、血液数据分析、大脑代谢物率的MRI定期检查等手段。

研究工作说明了，1名实验者（7%）没有出现棘波；而其他实验者在应用三庚酸亚胺后，棘波降幅达70%，大部分患者神经心理乏善可陈以及大脑代谢物率增加。11名患者（78%），一直可用三庚酸裸后并未出现不良反应。3名实验者（21%）乏善可陈为胃肠道病症，1（7%）名实验者化疗受阻。

结果提示，三庚酸裸可以对G1D患者的主要神经功能产生有利影响。另外，研究工作的观察指标可以构成一个重要的框架，来评估代谢物性大脑病（尾端代谢物产物精神上）的化疗法则。

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撰稿人： neuro207